編者按：公司專(zhuān)論的推出，主要是為了鼓勵(lì)和支持公司管理層和科研、醫(yī)療專(zhuān)家，進(jìn)一步加強(qiáng)總結(jié)、探討管理及學(xué)術(shù)議題的風(fēng)氣，推動(dòng)公司科研和學(xué)術(shù)探討及管理工作，營(yíng)造更濃厚的學(xué)術(shù)和業(yè)務(wù)研究風(fēng)氣和氛圍。這次刊出第二篇專(zhuān)論稿件，是由公司首席科學(xué)家張維維博士專(zhuān)題提供。由于所涉及的產(chǎn)業(yè)議題和時(shí)空范圍十分宏大，作為專(zhuān)家，張博士此文洋洋灑灑數(shù)千言，具有十分特別的理論意義和價(jià)值。為保持篇幅及內(nèi)容完整，此文，編輯部決定不做壓縮和刪改，而是在“從國(guó)內(nèi)外基因醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展趨勢(shì)看賽百諾的機(jī)遇與使命”的大題目總攬下，分三期來(lái)發(fā)表。本期開(kāi)篇的“之一”，主要論述“基因醫(yī)藥的行業(yè)地位和價(jià)值”、“生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的概況和發(fā)展趨勢(shì)”等內(nèi)容，“之二”將論述“今又生”及相關(guān)的產(chǎn)業(yè)化、市場(chǎng)化歷程；“之三”則專(zhuān)論賽百諾的機(jī)遇、挑戰(zhàn)和使命。希望對(duì)公司及產(chǎn)業(yè)界的人士，均會(huì)有一定的學(xué)習(xí)和啟發(fā)價(jià)值。歡迎垂注。（編輯部）

基因醫(yī)藥的行業(yè)地位和價(jià)值
       基因醫(yī)藥是生物醫(yī)藥的基礎(chǔ)、也是其核心成分。而生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)又是生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)最重要的組成部分。因此，基因醫(yī)藥在生物醫(yī)藥行業(yè)的核心及主導(dǎo)地位也就不言而喻了。

       生物技術(shù)是指以現(xiàn)代生命科學(xué)理論為基礎(chǔ)，利用生物體及其細(xì)胞的、亞細(xì)胞的和分子的組成部分，結(jié)合工程學(xué)、信息學(xué)等手段開(kāi)展研究及制造產(chǎn)品，或改造動(dòng)物、植物、微生物等，并使其具有所期望的品質(zhì)、特性，進(jìn)而為社會(huì)提供商品和服務(wù)手段的綜合性技術(shù)體系。其主要內(nèi)容包括：基因工程、細(xì)胞工程、發(fā)酵工程、酶工程、生物芯片技術(shù)、基因測(cè)序技術(shù)、基因轉(zhuǎn)導(dǎo)技術(shù)，組織工程技術(shù)、生物信息技術(shù)等。生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)涉及醫(yī)藥、農(nóng)業(yè)、海洋、環(huán)境、能源、化工等多個(gè)領(lǐng)域。從以往30年的發(fā)展歷程看，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)和生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)中的比重將會(huì)越來(lái)越大。

        眾所周知，生物界的中心法則是：DNA-RNA-蛋白質(zhì)的生物信息表達(dá)和功能演繹。在這個(gè)過(guò)程中，基因大分子（DNA）本身沒(méi)有生物學(xué)功能，只是信息存儲(chǔ)和遺傳的載體。但基因的編碼卻具有巨大的生物學(xué)意義和價(jià)值。不同的基因型、基因群、基因結(jié)構(gòu)或基因系統(tǒng)，決定了不同的生物性狀、生物特征或生物種類(lèi)。當(dāng)基因通過(guò)一定的表達(dá)裝置，在細(xì)胞、微生物（重組病毒、工程菌等）表達(dá)成核糖核酸和蛋白質(zhì)及蛋白衍生物，就可以影響或改變細(xì)胞、組織、器官、系統(tǒng)和個(gè)體的性狀，從而起到治療、預(yù)防、健身、保健的作用。這就形成了基因醫(yī)藥。
廣義地說(shuō)，基因醫(yī)藥包括運(yùn)用基因的編碼信息和基因大分子，通過(guò)基因修飾、基因轉(zhuǎn)導(dǎo)、基因表達(dá)、基因調(diào)節(jié)等基因工程技術(shù)研制出的藥物、疫苗、診斷試劑、新的細(xì)胞、組織、器官、微生物、動(dòng)植物等在醫(yī)藥上的應(yīng)用。基因醫(yī)藥實(shí)質(zhì)上組成了生物醫(yī)藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的主干線(xiàn)。

        狹義地說(shuō)，基因醫(yī)藥又可以是指通過(guò)載體將人正常基因或有治療作用的基因?qū)肴梭w靶細(xì)胞以糾正基因的缺陷或者發(fā)揮治療作用，從而達(dá)到治療疾病目的的生物醫(yī)學(xué)高技術(shù)。也就我們熟悉的基因治療，其對(duì)象主要是治療那些對(duì)人類(lèi)健康威脅嚴(yán)重的的疾病。

        比爾?蓋茨曾說(shuō)過(guò)：“下一個(gè)成為世界首富的人一定出自基因產(chǎn)業(yè)”。這從另一個(gè)側(cè)面反映了生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的光明前景。比爾蓋茨這里講的基因產(chǎn)業(yè)應(yīng)該是指廣義上的生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)及基因醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)。
因此，基因醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是生物醫(yī)藥乃至生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的核心和支柱性成分，代表著21世紀(jì)新醫(yī)藥主流和制高點(diǎn)；基因工程應(yīng)用性醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)之一的治療性抗體藥去年達(dá)5000億元國(guó)際總產(chǎn)值。在全球前十個(gè)暢銷(xiāo)藥中，就有7個(gè)是抗體類(lèi)藥。

        至2008年，我國(guó)成建制的生物醫(yī)藥行業(yè)企業(yè)700余家，產(chǎn)值近1000億。至2011年，我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)值約達(dá)3000億。今后的10年內(nèi)，中國(guó)的醫(yī)藥總產(chǎn)值將達(dá)10萬(wàn)億。其中，至少40%將是生物醫(yī)藥的產(chǎn)值。因此，到2020年，中國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)值有望超過(guò)4萬(wàn)億。今后的8-10年，將是中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，包括基因醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，發(fā)展的黃金10年。

        圖一描述了從基因編碼信息的測(cè)定和功能鑒定，到通過(guò)基因技術(shù)對(duì)基因大分子進(jìn)行各種修飾、重組、轉(zhuǎn)導(dǎo)、表達(dá)、調(diào)節(jié)等的應(yīng)用，達(dá)到基因在治療、診斷、預(yù)防和保健上的應(yīng)用。由此形成研發(fā)產(chǎn)業(yè)化的社會(huì)及商業(yè)活動(dòng)?；蜥t(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈及其在生物醫(yī)藥行業(yè)的地位也就一目了然。
 

         圖一、展示基因鑒定、基因工程、基因醫(yī)藥三大功能板塊的關(guān)系和產(chǎn)業(yè)化的位置

生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的概況和發(fā)展趨勢(shì)
        生物醫(yī)藥，尤其是基因醫(yī)藥為主的蛋白、抗體藥、基因和細(xì)胞治療等，是朝陽(yáng)產(chǎn)業(yè)，可持續(xù)發(fā)展。其年復(fù)合增長(zhǎng)率超過(guò)20%，遠(yuǎn)超全球藥品市場(chǎng)增長(zhǎng)率以及全球GDP成長(zhǎng)水平。2005年美國(guó)生物醫(yī)藥公司總銷(xiāo)售額創(chuàng)歷史新高，首次超過(guò)老牌醫(yī)藥公司的年收入。其中美國(guó)安進(jìn)公司（Amgen, Inc.）當(dāng)年總銷(xiāo)售額為120億美元，比2004年增長(zhǎng)20%。美國(guó)基因技術(shù)公司（Genentech）2005年總銷(xiāo)售額為66億美元，比2004年增長(zhǎng)46%。美國(guó)生物基因免疫醫(yī)藥公司（Biogen Idec）2005年總銷(xiāo)售額為24億美元，比2003年的6.8億美元增長(zhǎng)357%。至2010年，美國(guó)的生物醫(yī)藥總產(chǎn)值約4000億美元，占其GDP的2.5%。

　　 雖然，中國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)起步晚、市場(chǎng)小，其增長(zhǎng)勢(shì)頭甚為可觀。2005年國(guó)內(nèi)生物制品銷(xiāo)售收入總額為僅20億美元，到2010年我國(guó)生物醫(yī)藥總產(chǎn)值超過(guò)了150億美元（約1000億元）。 有業(yè)內(nèi)人士評(píng)價(jià)，2011年是我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)崛起、價(jià)值被發(fā)現(xiàn)的一年。隨著各地“十二五”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的陸續(xù)出爐，生物醫(yī)藥在未來(lái)5年都將是生機(jī)勃勃的景象。更有甚者，斷言2011年-2020年將是我國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的黃金十年，蘊(yùn)含巨大的發(fā)展機(jī)遇。用藥規(guī)模巨大催生與之相匹配的產(chǎn)能。2010年中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)總產(chǎn)值達(dá)到1.25萬(wàn)億元，同比增長(zhǎng)25%。其中，生物制藥行業(yè)是我國(guó)醫(yī)藥工業(yè)快速發(fā)展得生力軍，過(guò)去十年的復(fù)合年增長(zhǎng)率為28.82%。發(fā)展到2009年，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)值919億元，同比增長(zhǎng)27.88%。2011年中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)又有23%左右的增長(zhǎng)，達(dá)到1.5萬(wàn)億元的規(guī)模。到2015年總產(chǎn)值將超過(guò)1000億美元（約6000億人民幣）。

　　 在科技部“十二五”新藥創(chuàng)制重大專(zhuān)項(xiàng)的申報(bào)指南中提出，作為生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的重點(diǎn)，我國(guó)將在今后10年投入大量資金，著重發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)，將有較大一批基因醫(yī)藥、細(xì)胞治療、個(gè)體化醫(yī)藥進(jìn)入市場(chǎng)。中國(guó)生物藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化能力也將大幅度地提高，屆時(shí)形成生物藥、化學(xué)藥、中藥三足鼎立的新格局。

        今后5年內(nèi)，中國(guó)將針惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、糖尿病、精神性疾病等10個(gè)嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，取得200個(gè)生物新藥證書(shū)，開(kāi)發(fā)出200個(gè)生物新藥，近400個(gè)生物藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)，形成中國(guó)的生物醫(yī)藥新興產(chǎn)業(yè)的局面。

        但是，我國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的現(xiàn)狀有不容樂(lè)觀，形式仍然很?chē)?yán)峻。我國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)化的水平與美歐發(fā)達(dá)國(guó)家仍有明顯差距，在產(chǎn)業(yè)發(fā)展上也有許多障礙亟待突破。

我國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的弱點(diǎn)主要表現(xiàn)在：
1. 自主創(chuàng)新能力低；
2. 產(chǎn)業(yè)的經(jīng)濟(jì)效益低；
3. 企業(yè)的規(guī)模??；
4. 國(guó)際市場(chǎng)的份額非常小。
分析一下我國(guó)生物醫(yī)藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化的現(xiàn)狀，我們面臨的發(fā)展瓶頸有：
1. 生物醫(yī)藥的研發(fā)經(jīng)費(fèi)嚴(yán)相當(dāng)?shù)夭蛔悖?br />2. 生物醫(yī)藥研發(fā)合作缺乏廣泛合作；
3. 生物醫(yī)藥科研的成果轉(zhuǎn)化率低；
4. 生物醫(yī)藥缺乏產(chǎn)業(yè)化機(jī)制；
5. 生物醫(yī)藥知識(shí)產(chǎn)權(quán)意識(shí)薄弱；
6. 生物醫(yī)藥缺乏產(chǎn)業(yè)化人才和團(tuán)隊(duì)。

        然而，隨著國(guó)力的日益強(qiáng)盛和國(guó)家的新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略，我國(guó)今后10年在生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)上的投資將超過(guò)10萬(wàn)億元。憑借中國(guó)人的勤奮和聰明才智，加上我國(guó)在自主創(chuàng)新和新興產(chǎn)業(yè)上的重點(diǎn)推動(dòng)，上述的發(fā)展瓶頸也都將會(huì)逐步被打開(kāi)。中國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展高度令人憧憬！

總體上看，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的趨勢(shì)有以下幾個(gè)要點(diǎn)：
1. 研發(fā)和市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)國(guó)際化；
2. 企業(yè)發(fā)展規(guī)模化；
3. 醫(yī)藥企業(yè)經(jīng)營(yíng)多元化；
4. 企業(yè)經(jīng)營(yíng)年輕化；
5. 政府管理市場(chǎng)化；
6. 現(xiàn)代與傳統(tǒng)結(jié)合的應(yīng)用現(xiàn)代化；
7. 企業(yè)數(shù)量將大幅度減少；
8. 具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新藥快速增長(zhǎng)；
9. 藥品價(jià)格向價(jià)值回歸；
10. 西部逐漸形成產(chǎn)業(yè)基地。

從全球視野上看，國(guó)外特別是美國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展特點(diǎn)及現(xiàn)狀主要有以下幾點(diǎn)：
1. 發(fā)達(dá)國(guó)家把生物技術(shù)發(fā)展作為國(guó)家戰(zhàn)略；
2. 跨國(guó)制藥公司紛紛搶占生物制藥制高點(diǎn)；
3. 速度快、品種多，市場(chǎng)大、前景好；
4. 美國(guó)用于生物與醫(yī)藥領(lǐng)域的研發(fā)投入超過(guò)1000億美元；
5. 美國(guó)擁有世界上約一半的生物技術(shù)公司和一半的生物技術(shù)專(zhuān)利；
6. 美國(guó)生物技術(shù)產(chǎn)品的銷(xiāo)售額占全球生物技術(shù)產(chǎn)品市場(chǎng)的80％以上；
7. 占美國(guó)2010 GDP的2.5%（4000億美元），接近于3萬(wàn)億人民幣。
      

       從行業(yè)和專(zhuān)業(yè)技術(shù)產(chǎn)品看，生物醫(yī)藥的發(fā)展方向：是以基因、基因工程和細(xì)胞應(yīng)用或靶標(biāo)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新型開(kāi)發(fā)，特別是轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的興起及應(yīng)用。

　　最新生物醫(yī)藥研發(fā)動(dòng)向在于：蛋白和抗體技術(shù)的縱深發(fā)展、基因治療和細(xì)胞治療、藥物基因組學(xué)應(yīng)用（個(gè)體化醫(yī)藥），人類(lèi)基因變異組計(jì)劃、生物疫苗、系統(tǒng)生物學(xué)的綜合療法，以及利用基因、生物分子、細(xì)胞、組織、遺傳學(xué)工程生產(chǎn)藥物或動(dòng)植物變種的技術(shù)及產(chǎn)品。

       未來(lái)10年生物醫(yī)藥研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化熱點(diǎn)在于：治療性抗體、重組蛋白、基因治療、細(xì)胞治療、疫苗、干細(xì)胞應(yīng)用和轉(zhuǎn)基因動(dòng)植物。