歐盟首個基因治療藥物Glybera獲得批準

患者花費高達約120萬歐元

據(jù)路透社消息:11月2日，歐洲藥監(jiān)機構(gòu)首次批準了由荷蘭一家小型生物技術(shù)公司UniQure生產(chǎn)的基因治療藥物Glybera，該藥被用來治療遺傳性疾病脂蛋白脂酶缺乏癥（LPLD），這對修補基因缺陷的新穎醫(yī)療技術(shù)領(lǐng)域來說，無疑具有里程碑意義。

創(chuàng)高價藥記錄
歐洲委員會的正式批準，為Glybera在明年夏季上市鋪平了道路，目前，該藥的費用為120萬歐元（約160萬美元），創(chuàng)下了現(xiàn)代高價藥的新紀錄。
在經(jīng)歷了20多年的臨床試驗和一系列失敗之后，Glybera的獲批將極大提升基因治療領(lǐng)域的市場前景。
UniQure公司表示，未來會有更多這樣的藥物研發(fā)公司跟進，并認為基因藥物的定價是合理的?！耙驗樗鼈兛梢曰謴?fù)自然的身體功能，并不只是提供短期的修復(fù)?！惫臼紫瘓?zhí)行官喬恩?愛德格（Joernw Aldag）說，與傳統(tǒng)蛋白質(zhì)替代戰(zhàn)略相比，基因藥物為患者提供了更大的臨床益處。
LPLD的發(fā)病率至多為百萬分之一、二。LPLD患者無法處理血液中的顆粒脂肪，可能會發(fā)生急性和潛在致命性胰腺炎。目前，UniQure正在與政府部門合作，計劃在明年下半年推出Glybera之前，形成定價戰(zhàn)略，該藥的價格在歐洲各國將沒有統(tǒng)一定價。

一次性付款
愛德格表示，一些國家希望采取“治療時一次性付款”的措施，而一些國家對5年里每年收取約25萬歐元的年金制感興趣。這種年度收費的做法令Glybera與其它罕見疾病藥物的價格相當，如賽諾菲旗下部門健贊生產(chǎn)的戈謝病治療藥物Cerezyme?？?UniQure計劃向美國、加拿大和其它市場的監(jiān)管部門申請Glybera上市。
1990年，************只針對罕見疾病“嚴重聯(lián)合免疫缺陷病”（SCID）的基因藥物臨床試驗取得成功，由此，通過用正常工作基因取代有缺陷的基因來治療疾病的設(shè)想得到認可。
然而，這一治療領(lǐng)域隨后遭遇了重大挫折，1999年，美國亞利桑那州的一名青少年死于基因藥物的一項臨床試驗中，2002年，法國兩名SCID男孩患上了白血病。
近年來，一些大藥廠也在積極探索基因治療。如2010年葛蘭素史克與意大利研究人員簽署了一項協(xié)議，開發(fā)SCID治療藥物。