瀏覽次數(shù)：1150 時間：2016-10-10

編者按：在7月23日的參考消息登載的路透社這篇報道中，在報道EMA通過推薦一種基因療法藥物Glybera的同時，特別肯定和指出深圳賽百諾“今又生”的研發(fā)與獲批，開啟了世界基因療法藥物上市的新領(lǐng)域。(賽百諾通訊)

據(jù)7月23日參考消息登載路透社最新資訊：上周五時，歐洲藥品管理局EMA推薦了一種基因療法藥物，Glybera藥物是由荷蘭一家生物技術(shù)公司uniQure研發(fā)并且提交上市申請的。據(jù)悉該療法藥物是歐洲基因治療領(lǐng)域的首例，藥物的研發(fā)以及申請過程也是坎坷無數(shù)。

二十多年以來，醫(yī)藥行業(yè)的專家以及知名制藥商都在進行各種各樣的試驗，希望可以研發(fā)出新型基因治療療法。UniQure公司的這種基因療法藥物主要適用于那些患有脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )的患者，脂蛋白酯酶缺乏是一種極為罕見的遺傳缺陷病。

今年四月份時，UniQure公司正式成立，并且收購了運營艱難的上市公司Amsterdam Molecular 制藥公司(Amsterdam Molecular Therapeutics，以下簡稱AMT制藥公司)，AMT制藥公司早前提交了關(guān)于阿利潑金(Glybera)藥物上市申請，但是遭到藥監(jiān)局的拒絕，加上公司的運營出現(xiàn)了資金嚴重短缺的難題，因而被收購。

據(jù)了解，患有脂蛋白脂酶缺乏癥之后，患者體內(nèi)的血液無法承受任何脂肪顆粒，而且這類患者在飲食方面禁食正常餐飲，因為患者容易出現(xiàn)各種急性胰腺癌病癥。

脂蛋白脂酶缺乏(lipoprotein lipase deficiency )病癥十分罕見，每百萬人中約有一到兩例患者，這種癥狀極易引致急性胰腺癌甚至?xí)?dǎo)致患者死亡。

Glybera藥物的申請難度較大，因為UniQure公司在對該藥物的臨床試驗中，僅僅邀請到27名患者參與試驗，這主要是因為該種病癥的特殊性，因此歐洲藥物管理局在批準該藥物的上市申請過程中極為猶豫。

UniQure公司首席執(zhí)行官喬恩愛德格(Jorn Aldag)在接受采訪時表示，歐洲藥物監(jiān)管局該藥物的推薦上市建議對于基因治療領(lǐng)域而言是個極大的進步，也是基因治療領(lǐng)域的先河，這將有助于其他基因治療方法的陸續(xù)面世。

1990年時，就有研究專家指出用完整正常的基因取代那些存在缺陷的基因，從而治療相關(guān)基因缺陷病癥，而且該想法在治療重癥綜合性免疫缺陷病癥臨床試驗中取得了較佳的成效，因此這一想法得到了廣泛的支持。據(jù)悉，重癥綜合性免疫缺陷患者一般生存時間不長，多數(shù)在孩童時期就喪失生命。

1999年時，美國亞利桑那州的一名青少年在患有重癥綜合性免疫缺陷病癥之后，接受了基因替換的治療，但是治療失敗，該名患者不幸去世，導(dǎo)致該種治療方法一度受到懷疑。2002年時，另外兩名重癥綜合癥免疫缺陷孩童在接受治療之后患上了白血病。

2003年，中國深圳的賽百諾生物技術(shù)公司(Shenzhen SiBiono GeneTech)研發(fā)了用于治療頭頸部腫瘤的基因療法藥物，并且獲得了相關(guān)藥監(jiān)局的批準上市，但是截止至目前為止，歐洲藥物管理局以及美國食品和藥物監(jiān)管局并未批準其他基因療法藥物的上市申請。

當前，全球范圍內(nèi)也有數(shù)家制藥巨頭在研發(fā)基因療法藥物，比如，2010年，英國葛蘭素史克制藥公司就同意大利醫(yī)藥行業(yè)研究專家簽訂了合作協(xié)議，致力于嚴重聯(lián)合免疫缺陷病癥藥物的研發(fā)。

歐洲藥物管理局人用藥委員會代理主席Tomas Salmonson表示，Glybera藥物的評估過程較為復(fù)雜，審查委員會專家建議將該藥物的適用人群定為那些極度需要治療的患者。

一般而言，歐洲藥物監(jiān)管局對新藥的推薦書需要提交給歐盟，歐盟將會在數(shù)月之內(nèi)做出回應(yīng)。UniQure公司計劃向美國加拿大以及其他市場的藥物監(jiān)管局提交基因療法藥物的上市申請書。

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